这种罕见病找到了“破题之方”

□记者  陈颖婷

本报讯  PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）是一种血液系统罕见病，被纳入《第一批罕见病目录》，患者面临诊断难、保障少、用药贵等难题，如今这些难题在第六届中国国际进口博览会上有了“破题”的希望。昨天，诺华中国宣布携手PNH病友之家在PNH领域开展深度合作，建设跨国药企与国内患者组织在患者沟通领域的合作范本。记者了解到这一合作将推动改善疾病认知、促进新药可及、减轻疾病负担，让患者在与这一罕见病的长期抗争中重拾信心、收获关爱，创想健康未来。

PNH是一种血液系统罕见病，常见于30～40岁人群，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向，于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。在实际的临床诊断中，由于PNH较低的发病率，导致其容易被忽视，常造成漏诊和误诊。临床上，PNH也一直缺乏有效的治疗药物，已上市的C5补体抑制剂由于持续性C3介导的血管外溶血，部分患者仍无法摆脱输血依赖，同时，静脉注射和皮下注射给药也影响了患者的生活质量。

PNH病友之家发起人佳佳表示：“PNH病友之家是从患者中成长和发展起来的组织，我们深知患者的痛点和需求，致力于推动PNH从‘难诊难治’走向‘可诊可治’。”佳佳希望通过和专注创新药物研发的诺华达成合作，为更多病友提供覆盖更广、更切合痛点的服务与支持，改善生命质量，共赴健康未来。

根据在进博会上达成的合作，诺华将邀请PNH病友之家活跃在全国各地的患者代表作为顾问，成立PNH患者顾问委员会，定期讨论收集患者反馈和意见，为未来的产品创新和服务创新提供借鉴。这也是诺华首次在中国建立单一病种领域的患者顾问委员会。同时，诺华也将全力支持PNH病友之家在科普教育、患者关爱等方面的日常工作，帮助医患群体及全社会建立正确的疾病认知，助力提升疾病的诊疗管理水平。本月末，诺华就将支持PNH病友之家开展首次患者关爱日活动。

北京协和医院血液内科韩冰教授表示：“尽管近年来国内的PNH治疗取得飞跃进展，但很多时候，患者依然无法避免遭遇诊断难、保障少、用药贵等难题。一旦患病，不仅会影响患者的生命健康，还会对心理健康和家庭生活带来巨大的阴影。此次诺华和PNH病友之家的合作，搭建起了多方沟通的桥梁，对于PNH疾病领域的创新发展具有重要意义。我们期待在药企、患者组织以及医疗机构的共同努力下，让患者收获延续生命的可能和更美好的生活。”

据悉，今年6月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理诺华创新药Iptacopan（LNP023）胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应症为用于成人PNH患者的治疗。Iptacopan是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，不仅可抑制血管内溶血和血管外溶血，口服给药方式也可以提高患者的依从性，改善患者的用药体验。这一突破性的药物有望打破现有治疗格局，为PNH患者带来全新治疗选择，助力其重获健康和希望。

诺华中国总裁张颖表示：“一直以来，聚焦患者，缩短及改善患者旅程，重塑患者医疗体验是诺华的战略重点之一，也是我们一如既往的初心。此次与PNH之家的合作是诺华携手医药生态圈赋能患者的又一创新尝试，我们期待继续与患者开展贯穿全产品生命周期的持续性、系统化沟通，促进创新研发与药物可及，为患者提供多方位支持，也为建设健康中国贡献力量。”

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