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□ 记者 陈颖婷
本报讯 如何让罕见病治疗从“有药”到“优药”？如何以立法之力打通诊疗、研发与支付的“最后一公里”？在第八届进博会上海会议“从‘有药可用’到‘优药可及’：罕见病立法和产业的地方实践”主题活动上，来自临床、医药、公益及立法研究领域的60余位专家齐聚一堂，共话罕见病立法的地方实践与全国路径。
我国罕见病患者群体超过2000万人，其中70%在儿童期发病，而目前仅有不足5%的罕见病拥有有效治疗方式。上海市卫生和健康发展研究中心康琦博士从价值维度阐释，罕见病不仅是重大民生问题，更是驱动生物医药科技创新、培育新质生产力的战略支点。全球孤儿药市场年复合增长率超过12%，而我国医保目录虽已纳入百余种罕见病用药，但整体支出占比仍不足0.6%，支付保障空间巨大。他建议加快建立国家级罕见病行动计划与专项基金，支持罕见病医药相关创新研究，促进罕见病防治事业与产业协同发展。
在此过程中，浦东作为改革开放的前沿阵地，积极探索罕见病医药领域的立法创新。全国政协常委、上海市人大常委会原副主任、新华医院儿科专家蔡威教授特别倡议，浦东应充分发挥其立法优势，率先落实罕见病相关政策，成为罕见病用药与诊疗政策创新的“试验田”，使患者能够获得可用之药以及便捷的医疗服务。据悉，浦东罕见病立法项目已被纳入上海市人大常委会五年立法规划调研项目。
在随后的圆桌论坛中，专家们围绕“罕见病医药创新发展和保障”，以浦东立法为样本，展开深度对话。与会嘉宾达成一致共识，地方立法应成为国家立法的“试验田”，在药械进口、真实世界数据应用、专项支付机制等方面竭力实现政策突破。企业界在呼吁审评审批、医保准入等激励举措的同时，也着重强调企业需承担合理定价与稳定供应的责任。
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